Napoli: una innovativa terapia genica restituisce la vista a dieci bambini

Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli

Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli

di Redazione FdS

Sperimentata in fase I per circa 15 anni dall’Azienda Ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli in collaborazione con la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia, la prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie, ha consentito a dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, di riacquistare la vista. Prodotto da Novartis, il voretigene neparvovec permette di affrontare con successo una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65.
 

’Azienda Ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli

’Azienda Ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli

Il successo del trattamento – che ha richiesto un percorso preparatorio e un processo di somministrazione lunghi e complessi – ha reso Napoli un punto di riferimento nazionale per il trattamento di questa rara malattia della retina, consentendo così – grazie ad una felice forma di collaborazione tra pubblico e privato – l’accesso a una cura innovativa da parte di pazienti destinati, fino ad oggi, a non avere alcuna possibilità di cura. La dottoressa Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli, ha infatti spiegato come i bambini sottoposti al trattamento siano riusciti ad acquisire una capacità visiva che consente loro di svolgere attività comuni a tutti i loro coetani, come leggere, scrivere, muoversi autonomamente, sia con la luce sia in condizioni di scarsa luminosità. Questi risultati – ha commentato – consentono oggi di affermare, da un punto di vista scientifico e clinico, che trattare precocemente una malattia degenerativa è la strada vincente per neutralizzarla.
 

Ph. Tuna Ölger

Ph. Tuna Ölger

Lo straordinario risultato raggiunto – ha a sua volta dichiarato Gianfranco Nicoletti, rettore dell’Ateneo Vanvitelli  – è frutto di un lungo percorso sinergico tra tutti i partner che hanno preso parte al progetto e in particolare tra la Regione Campania, che ha investito nella terapia genica, e la Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli, che vanta in Europa la più alta casistica di pazienti in età pediatrica trattati con questa terapia genica che, va ricordato, è stata approvata ed è rimborsata in Italia. Dopo l’autorizzazione dell’AIFA, nel nostro Paese i primi due bambini sono stati trattati a Napoli nel 2019 e a due anni di distanza gli scienziati dell’unico centro ad oggi certificato in Italia, hanno avuto modo di constatare stabilità dei risultati e sicurezza della terapia, fattori che consentono di formulare proiezioni molto positive per il futuro.

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